Noutăți în Boala Parkinson

Oamenii care dezvoltă boala Parkinson înainte de vârsta de 50 de ani s-ar putea să se fi născut cu celule cerebrale dezordonate, care au fost nedetectate de zeci de ani. Aceasta este concluzia celor mai noi cercetări derulate de oamenii de știință de la Centrul Medical Cedars-Sinai. O altă veste de interes pentru persoanele cu boala Parkinson din România o reprezintă reintroducerea unui medicament esențial pe piată, după ce acesta a dispărut în urmă cu 4 ani.

 Boala Parkinson este una dintre cele mai frecvente afecţiuni neurologice, despre care se estimează că ar afecta peste 4 milioane de persoane din întreaga lume.500.000 de oameni din SUA sunt diagnosticați cu boala Parkinson în fiecare an, iar incidența este în creștere. Incidenţa bolii creşte odată cu vârsta, astfel, dacă la vârsta de 65 de ani prevalenţa este de circa 1%, la 85 de ani aceasta ajunge până la 3,5%. Deși majoritatea pacienților au 60 de ani sau mai mult când sunt diagnosticați, aproximativ 10% au între 21 și 50 de ani.

Potrivit statisticilor furnizate de asociaţiile de pacienţi, în România trăiesc circa 70.000 de persoane diagnosticate cu Boala Parkinson.

 Noul studiu derulat la Centrul Medical Cedars-Sinai și publicat în revista Nature Medicine, s-a concentrat pe pacienții cu debut tânăr și a ajuns la concluzia că boala Parkinson ar putea debuta înainte de naștere.

,,Debutul Parkinson-ului la tineri este deosebit de sfâșietor, deoarece lovește oamenii în prim-planul vieții. Această nouă cercetare interesantă oferă speranța că într-o zi putem fi capabili să detectăm și să luăm măsuri timpurii pentru a preveni această boală la persoanele cu risc”, a declarat dr. Michele Tagliati, vicepreședinte și profesor la Departamentul de Neurologie de la Centrul Medical Cedars-Sinai, potrivit Medicalxpress.com.

Boala Parkinson apare atunci când neuronii care produc dopamină, o substanță ce ajută la coordonarea mișcărilor mușchilor, nu mai funcționează corespunzător sau mor.

Pentru studiu, echipa de cercetare a generat celule stem speciale, cunoscute sub numele de celule stem pluripotente induse (iPSCs), din celule ale pacienților tineri cu boala Parkinson. Echipa a folosit iPSC-urile pentru a produce neuroni ce secretă dopaminici de la fiecare pacient și apoi i-a cultivat într-un vas și a analizat funcțiile neuronilor.

,,Tehnica noastră ne-a oferit o fereastră în timp pentru a vedea cât de bine ar putea funcționa neuronii chiar de la începutul vieții unui pacient, a declarat prof.dr. Clive Svendsen, directorul Consiliului Cedars-Sinai și autorul principal al studiului.

Cercetătorii au detectat două anomalii cheie în neuronii cultivați în laborator: acumularea unei proteine numită alfa-sinucleină, care apare în cele mai multe forme de Parkinson și funcționarea defectuoasă a lizozomilor, structuri celulare ce au rol de ,, coș de gunoi” pentru celule. Aceste anomalii au ca efect acumularea excesivă de alfa-sinucleină.

,,Ceea ce am constatat este faptul că neuronii care secretă dopamină la pacienți tineri pot perturba proteina alfa-sinucleină timp de 20-30 de ani, până când simptomele Parkinson încep să apară”, a afirmat prof. Svendsen.

Se caută un medicament pentru a preveni Parkinson

Oamenii de știință au mers mai departe cu cercetarea și-au folosit modelul iPSC pentru a testa o serie de medicamente care ar putea inversa anomaliile pe care le-au observat. Ei au descoperit că acel medicament, PEP005, care este deja aprobat de Administrația Americană a Medicamentului și Alimentului ( Food and Drug Administration) pentru tratarea precancerelor pielii, a redus nivelurile crescute de alfa-sinucleină. De asemenea, medicamentul a combătut o altă anomalie pe care au găsit-o în neuronii acestor pacienți - niveluri crescute ale unei versiuni active a unei enzime numite protein- kinază C - deși rolul acestei versiuni enzimatice în Parkinson nu este clar.

Următorii pași pe care echipa intenționează să-I facă sunt cercetarea modului în care PEP005, disponibil în prezent sub formă de gel, ar putea trata sau preveni apariția bolii Parkinson.

Medicament esenţial pentru tratamentul bolii Parkinson, din nou disponibil în România

Roche România a reintrodus pe piaţa farmaceutică din România un medicament esențial pentru tratamentul bolii Parkinson, pe bază de levodopa/benserazidă. Medicamentul este compensat integral pentru pacienţi şi se eliberează în farmacii exclusiv pe baza unei prescripţii medicale. În urmă cu 4 ani, pacienții din România cu această boală trăgeau semnale de alarmă cu privire la dispariția medicamentului. Românii alergau cu disperare în țările vecine: Bulgaria, Ucraina, Moldova, Ungaria, ca să achiziționeze acest medicament. Mai mult, la acea vreme s-a inițiat și o petiţie online în scopul reintroducerii medicamentului în farmaciile din România.